一、背景 药物的安全性信号是药物从一个或多个来源产生的安全方面的信息，提示试验药物与某个或某类、不良或有利事件之间存在一种新的潜在相关性，或某已知关联的新发现。药物的安全风险是指导药物研发决策和风险管理的重要依据。 临床试验中发生的可疑且非预期严重不良反应（Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction, SUSAR）是指临床试验中观察到的临床表现的性质、严重程度、后果和频率，超出了试验药物研究者手册所限定的医学定义范畴的与试验药物肯定相关或可疑的严重不良反应。SUSAR 是临床试验过程中产生并用于识别试验药物安全性信号和风险的重要数据来源之一。 抗肿瘤药物是当前全球新药研发的热点，随着新药研发的进展，肿瘤治疗手段不断增多、总体疗效逐渐提高。在抗肿瘤药物的临床研发过程中，基于对获益风险的考量，申请人往往更关注药物的有效性，而对于安全性的接受度更高。但是，试验药物的安全性也是药物研发决策中的重要考量点，更是影响肿瘤患者最终生存获益的重要因素。 肿瘤患者通常耐受性更差，抗肿瘤药物较其他疾病治疗药物的毒性往往更高，而随着肿瘤治疗领域联合治疗的增多，进一步加剧了抗肿瘤治疗的毒性。此外，抗肿瘤治疗领域新兴靶点、疗法不断出现，但申办者、研究者对这些新兴的抗肿瘤药物的安全性了解却较少。上述这些原因导致抗肿瘤药物临床试验中产生和收集到的SUSAR 报告相较于其他治疗领域更多。另一方面，抗肿瘤药物临床研发进程的推进速度往往更快，因此需要申请人对收集到的 SUSAR 报告进行更及时、快速、准确的总结分析，结合总体的安全性数据，及时地识别安全性信号，进而确认试验药物安全风险，并对试验药物的安全风险进行有效地管控，如修订风险管理措施，最大程度保证受试者的安全，或及时地调整研发策略（包括制定研发决策）。此外，通过临床试验积累对于不良反应的识别和处理经验，也有助于药物上市申请时药物说明书中相关内容的撰写，以及上市后的用药安全。 本指导原则旨在对抗肿瘤药物临床试验进行试验药物安全性分析监测过程中，如何合理收集 SUSAR，并进行科学分析，以协助发现、识别药物安全性信号，从而助利于后续开展试验药物的安全风险评估，为后续临床研发和风险管理提供思路和建议。本指导原则不影响申请人对发现的其他安全性信号，如特别关注不良事件（Adverse Event of Special Interest，AESI）、已知不良反应（Adverse Drug Reaction，ADR）频率的升高以及研究人群背-景事件发生率的升高等进行的分析。 本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知。随着医学科学和临床试验的发展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。应用本指导原则设计和实施研究时，请同时参考药物临床试验质量管理规范（Good Clinical Practice，GCP）、人用药品技术要求国际协调理 事 会 （ International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH）和其他国内已发布的相关指导原则。
