目的及意义
为提升以患者为中心的新药临床试验理念，保障受试者安全与权益，全面掌握中国新药注册临床试验现状，及时对外公开临床试验进展信息，为新药研发、资源配置和药品审评审批提供参考，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）根据药物临床试验登记与信息公示平台（以下简称登记平台）的临床试验登记信息，对 2023 年中国新药注册临床试验现状进行全面汇总和分析，同时对近年来的变化趋势特点进行分析，运用信息化手段助力提升临床试验安全监管能力。
研究方法
本年度报告根据 2023 年度登记的药物临床试验信息，从临床试验登记总体情况、基本特征信息、各药物类型试验情况、总体实施情况、质量控制情况等方面进行汇总分析。同时对 2023 年度获批上市创新药临床试验进行概述分析，编制了《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023 年）》。
主要研究结果
1. 新药注册临床试验数量
2023 年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破 4000 项，达 4300 项（以 CTR 计）,为历年登3 / 45记总量最高，较 2022 年年度登记总量增长了 26.1%，其中新药临床试验（以受理号登记）数量为 2323 项，与 2022 年相比，2023 年新药临床试验数量增长了 14.3%（2323 vs. 2033）。
2. 药物类型、注册分类和品种
按化学药品、生物制品和中药分类，近几年来，化学药品和生物制品的新药临床试验占比均较高，化学药品最高，均超过 50%，生物制品约为 40%。2023 年中药占比为 3.3%，与 2022 年基本一致（3.1%）。
从注册分类分析，2023 年注册分类为 1 类的药物共登记1606 项试验，占受理号登记试验总体的 69.1%（1606/2323）,其中化学药品占比最高，为 53.7%（862/1606）。1 类创新药临床试验继续保持以抗肿瘤药物为主，占总体的 40.6%（652/1606）。
2023 年共登记 81 项细胞和基因治疗产品类临床试验，较 2022 年增长近 1 倍（46 项），以境内的Ⅰ期抗肿瘤药物为主。医学影像学药物临床试验数量共 14 项，为近年来最多。
3. 试验分类与申办者
按新药临床试验和生物等效性试验（BE 试验）分类，2023年新药临床试验占比 54.0%，BE 试验占比 46.0%。境内申办者占比超过 90%，达 91.7%。
4. 目标适应症与临床试验分期
2023 年化学药品和生物制品临床试验的目标适应症主要集中在抗肿瘤领域，其次为抗感染药物、皮肤及五官科药物、神经系统疾病药物、预防性疫苗、内分泌系统药物和血液系统疾病药物。中药主要集中在呼吸、消化、皮肤及五官、精神神经等适应症。
2023 年各期临床试验占比总体与 2022 年基本一致，为Ⅰ期临床试验占比最高，达 42.1%；1 类创新药临床试验中，Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比相较上一年度均出现小幅增加，分别为 21.3%和 15.8%（2022 年分别为 20.4%和 13.7%）。
在特定人群开展的临床试验中，仅在儿童人群中开展的临床试验有 104 项，与 2022 年相比增加了 62.5%（104 项 vs.64 项）。罕见疾病药物临床试验数量呈现显著增长趋势（119项 vs. 68 项），且适应症领域进一步扩大，包括抗肿瘤药物、血液系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病及抗过敏药物和风湿性疾病及免疫药物。
5. 临床试验地域分布分析
2023 年临床试验组长单位和参加单位以北京市、上海市、江苏省、湖南省、广东省等为主。儿童临床试验组长单位主要集中在北京市。
6. 临床试验登记、审核和实施效率分析
以受理号登记的试验和以 BE 备案登记的临床试验登记平均用时分别为 78.5 天和 16.6 天，1 个月以内完成试验登记并提交的占比分别为 28.7%和 84.9%。
2023 年共计接收 4217 项首次登记任务，总体审结率为99.9%。如以审核时限 15 个工作日进行分析，时限内首次登记任务审结率为 100%。
2023 年，新药临床试验可在 6 个月内启动受试者招募的比例继续保持小幅提高，总体占比达 56.3%。结合临床试验机构所在地分析，临床试验组长单位较多的省、区、市,其临床试验的启动用时较长。
若仅对试验获批后当年启动受试者招募情况进行分析，与 2022 年相比，2023 年启动招募的用时进一步缩短，平均为 3.0 个月（2022 年平均为 3.3 个月），6 个月内启动招募的比例也进一步提高，达 93.4%（2022 年为 91.5%）。
7. 年度上市新药分析
2023 年度共批准 40 个创新药，国内上市许可持有人占比超过 90.0%。创新药以化学药品和生物制品为主，分别为19（47.5%）个和 16（40.0%）个品种，其中抗肿瘤药物共 14（35.0%）个品种。中药共批准 5 个品种，涉及皮肤及五官、消化、呼吸和精神神经适应症领域。2023 年度创新药获准上市所用时间平均为 7.2 年，与上一年度基本一致。
结论
药物临床试验登记与信息公示平台年度登记总量创历史新高，首次突破 4000 项，较 2021 年首次突破 3000 项后增长了近 1000 项。国内药企继续保持较高的研发热情，2023年首次公示的临床试验中，境内申办者占比超过 90%。药品注册分类主要以 1 类为主，约占总体的 70%，中药、化学药品 1 类新药占比分别为 31.6%和 66.6%，治疗用和预防用生物制品 1 类新药占比分别为 79.2%和 49.6%。
1 类创新药总体处于研发早期阶段，2023 年Ⅰ期临床试验占比为 47.1%。与上一年度相比，1 类创新药Ⅰ期临床试验占比出现小幅下降，Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比均呈现小幅增加。
化学药品和生物制品临床试验主要针对肿瘤适应症，占1 类创新药总体的 40.6%。与上一年度相比，2023 年 1 类抗肿瘤创新药Ⅰ期和Ⅲ期临床试验继续保持小幅增长。
细胞和基因治疗产品类临床试验数量为 81 项，较 2022年增长近 1 倍，共涉及 70 个品种。罕见病临床试验数量逐年增加，较 2022 年增加了 42.9%，适应症领域进一步扩大。医学影像学和放射性药物临床试验保持小幅增加。
2023 年仅在儿童人群中开展的临床试验数量和在新药临床试验中的占比均增长，且Ⅲ期临床试验占比最高。中药主要以呼吸适应症为主，化学药品主要为皮肤及五官科，生物制品主要为预防性疫苗。
申请人试验实施效率进一步改善，完成首次试验登记用时较长，但较上一年度平均登记用时有所缩短，1 个月内完成登记并提交的占比均有所提高。与 2022 年相比，2023 年临床试验启动效率进一步提高，平均启动用时进一步缩短。总体上 6 个月内启动受试者招募比例达 56.3%，2023 年当年获批临床试验且在 6 个月内启动受试者招募比例达 93.4%。
2023 年度上市创新药继续保持以国内持有人为主，抗肿瘤药物占主体，上市平均用时与 2022 年基本持平。
综上，中国新药临床试验数量继续保持逐年增加态势，临床试验实施效率和质量逐步提高，创新与高效并存，我国创新药行业仍有较大发展空间，随着我国鼓励创新政策的积极引导，对研发企业主动靠前服务等举措，将进一步加快新药上市，更好地满足中国患者的用药需求。
附件：中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）
信息来源：国家药品监督管理局药品审评中心
